“从全局来看，我国罕见病防治已从‘政策空白’阶段迈入‘体系构建’的关键时期。”近日，在2025年补体日大会上，北京协和医院院长张抒扬表示，在政策大力支持下，我国罕见病防治体系不断完善：第二批罕见病目录的发布，使得纳入目录的病种增至207种；通过医保谈判，多种高价罕见病药物价格大幅降低；诊疗协作网的建立，显著提升了基层医院的诊断能力。